Novartis betalar en miljard dollar för projekt inom sällsynt nervsjukdom

Huntingtons sjukdom är en ärftlig sjukdom som beror på störd funktion av nervceller i hjärnan, vilket leder till en kombination av neurologiska, motoriska, kognitiva och psykiatriska symtom, som gradvis förvärras. Sjukdomen orsakas av en mutation i genen HTT.

Den läkemedelskandidat som fångat Novartis intresse kallas för PTC518. Molekylen är utformad för att, efter att ha passerat blod-hjärnbarriären, sänka produktionen av HTT-protein. Djurstudier indikerar att detta kan ha en gynnsam effekt på patienter med Huntingtons sjukdom.