I slutet av maj i fjol godkändes genterapin Qalsody (tofersen) i Europa som behandling av patienter med ALS (amyotrofisk lateralskleros) som har en mutation i SOD1-genen. Det väckte förhoppningar hos den mindre del av ALS-patienterna som skulle kunna vara aktuella för behandlingen.
Men nu har NT-rådet (Rådet för nya terapier) satt ner foten och beslutat inte rekommendera Qalsody. Motiveringen uppges främst vara att det saknas tillräcklig dokumentation som visar att den ytterst kostsamma behandlingen ger en tydlig nytta för patienterna. Dessutom har läkemedlet vanliga och ibland allvarliga biverkningar.
BREAKING