Prime Medicine, med huvudkontor i Cambridge i Massachusetts, fokuserar på genredigering med sin egen Prime Editing-teknologi. Förhoppningarna har varit höga om att tekniken i princip skulle kunna korrigera nästan alla mutationer som är kända för att orsaka genetiska sjukdomar.
Företagets ledande program, kallat PM359, utvärderas i en fas I/II-studie som behandling för kronisk granulomatös sjukdom (CGD), som är en ärftlig immunbristsjukdom. Helt nyligen presenterades positiva resultat för den första behandlade patienten, där terapin både var väl tolererad och visade klinisk nytta, enligt företaget.
BREAKING