Nya data stödjer långtidseffekt av ratad genterapi för blödarsjuka
Den omdiskuterade genterapin Hemgenix, som hittills inte rekommenderas för användning i Sverige, visar i kliniska studier bestående effekt mot hemofili B fem år efter att engångsbehandlingen getts.
När NT-rådet i april i år avrådde regionerna från att införa behandlingen var en av motiveringarna vid sidan av det höga priset – 29 miljoner kronor – att det ännu inte är känt hur lång tid effekten av Hemgenix kvarstår.
Nu presenterar läkemedelsbolaget CSL Behring nya femårsdata från en fas III-studie, som enligt bolaget bekräftar de långvariga fördelarna med behandlingen i form av bibehållet blödningsskydd och bestående faktor IX-aktivitet. Resultaten presenterades nyligen vid den stora hematologikonferens ASH i USA.
BREAKING