Orna, med huvudkontor i Cambridge i Massachusetts, utvecklar läkemedel baserade på cirkulärt RNA och lipidnanopartiklar. Fokus ligger på in vivo CAR-T-terapier för autoimmuna sjukdomar.
Det är en ny generation av CAR-T-terapier som ska ges direkt i kroppen, in vivo, utan att man behöver samla in celler från patienten och modifiera dem i labb, vilket är fallet med tidigare CAR-T-behandlingar.