som drabbar runt 100 000 nyfödda barn i världen varje år. Patienter som lider av sjukdomen bär på en mutation som gör att det bildas skadliga substanser när kroppen bryter ner aminosyran tyrosin. Sjukdomen drabbar framför allt levern och gör att den slutar fungera. Den akuta formen leder oftast till döden innan barnet uppnått ett års ålder om den inte behandlas. Det finns också en mer kronisk form av sjukdomen, även den är oftast dödlig. I dag lever om kring 650 barn världen över med denna defekt.
som nu godkänts för den ryska marknaden, blockerar den felaktiga formen av enzymet som orsakar sjukdomen. Enligt Swedish Orphan har patienter som behandlas med preparatet och en specialdiet en överlevnadschans på över 90 procent. Detta ska jämföras med obehandlade patienter där dödligheten är upp till 80 procent.
- Godkännande av Orfadin på den ryska marknaden är ett viktigt framsteg som innebär att vi kan ge ytterligare barn och deras anhöriga hopp om ett långt och innehållsrikt liv, säger vd och koncernchef Bo Jesper Hansen.
Läkemedlet är sedan tidigare
godkänt för försäljning i Europa och USA.
BREAKING