23948sdkhjf

Studie stoppades i förtid

| Av Mikael Mildén | Tipsa redaktionen

En studie på ett nytt läkemedel mot spinal muskelatrofi avbröts av etiska skäl.

En studie på ett nytt läkemedel mot spinal muskelatrofi avbröts av etiska skäl. Orsaken: läkemedlet visade mycket goda effekter.

Spinal muskelatrofi är en nedärvd sjukdom, som leder till att barnen insjuknar före sex månaders ålder och aldrig lär sig sitta utan stöd. Bara ett fåtal överlever sin tvåårsdag. I Sverige får ett tiotal barn om året sjukdomen.

– Barnen blir slappa, kan inte röra benen och förlorar styrkan i armarna. Har de tidigare kunnat rulla runt så tappar de den förmågan. Sjukdomsförloppet går snabbt och ju tidigare man insjuknar ju sämre är prognosen, säger Mar Tulinius i ett pressmeddelande. Han är professor i pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper, och överläkare på Drottnings Silvias barn- och ungdomssjukhus.

Forskarna på Sahlgrenska akademin har stått för den svenska delen av studien. Det nya läkemedlet ökar produktionen av ett protein som barnen saknar, ett protein som krävs för att de motoriska nervcellerna i ryggmärgen ska fungera. Två tredjedelar fick läkemedlet Nusinersen, även kallat Spinraza, och en tredjedel fick placebo. I placebogruppen skedde ingen förbättring alls, men behandlingen med läkemedel gav alltså goda resultat.

– Det här är en viktig studie, den visar att läkemedlet gör att barnen utvecklar sina motoriska färdigheter och att också överlevnaden påverkas, säger Mar Tulinius

Vid en interimsanalys av studien var resultaten så goda att man beslutade sig för att avbryta.

Nyligen har läkemedlet fått medicinskt klartecken i Sverige. Men kostnaderna är höga, 3,2 miljoner kronor för de inledande doserna och sedan 2,4 miljoner per år.

– Det ligger inom ramen för många andra dyra särläkemedel, men vi får se vilka rekommendationer man kommer fram till, säger Mar Tulinius.



Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Inläggen nedan modereras inte i förväg och omfattas därmed inte av webbplatsens utgivningsbevis.
Startsidan just nu

KI svarar på kritik om Biomedicum

Biomedicum stod inflyttningsklart i början på 2018. I april började kunde de första institutionerna flytta in. – Det gör ont i plånboken nu, men det här är satsningar som kommer vi kommer att vara väldigt nöjda med om fem eller tio år. Det är jag övertygad om, säger Lennart Ilke, fastighetsansvarig för KI:s lokaler.

Forskare kritiska till Biomedicum

Det nya forskningspalatset Biomedicum på Karolinska Institutet invigdes i våras. Nu kommer domen. Den kände nobelpristagaren Torsten Wiesel tillsammans med sin forskarkollega Sten Grillner är inte nöjda med prioriteringarna.

Allergivänliga hundar minskar inte risken för barnastma

Fem miljoner genom nästa steg

Målsättningen inom fem år är att sekvensera ytterligare fem miljoner individers genuppsättning. Det berättade Joanne Hacket från Genomics England på årets Bioscience.

Vad händer på Pharma Outsourcing i år?

Bolagen har kunskap - låt dem hjälpa äldrevården

Nyhetsbrev

Nyhetsbrevet skickas två gånger i veckan.

Se det senaste nyhetsbrevet. Annonsera i nyhetsbrevet

Effektivare behandling av akne närmare

Arkiv
3

När livet tar en ny vändning

Så länge Penilla Gunther kan minnas har hon varit Kristdemokrat. När krisen kom fanns få bakom henne. Några dagar efter artikeln om hennes påstådda privata resor i tjänsten slutade hon alla politiska uppdrag.

”Svenska veterinärer ligger i framkant”

Över 60 läkemedel hittade i spindlar

Sobi i miljardaffär med Astra

Köper USA-rättigheterna till Synagis som är den enda godkända förebyggande behandlingen mot RS-virussjukdom hos spädbarn.

Merck slutar sälja rotavirusvaccin i Västafrika

Läkemedlet minskar risken för sjukhusvistelse

Ny finanschef till Probi

BIO Europe i Köpenhamn – 130 svenska life sciencebolag var på plats

Stort intresset att vara med på BIO Europe för svenska life sciencebolag som söker finansiering, utlicensiering eller partnerskap.

Mångmiljonregn för Alligator

”Välkommet kapitaltillskott när vi nu går mot mer kostnadsintensiva faser".

Bästa tredje kvartalet någonsin

– Men vi har ännu inte nått vår fulla potential, säger Recipharms vd Thomas Eldered.

Utmanar Car-T

Svenska Biolamina ska utveckla metoder för tillverkning av NK-celler. "Orsakar inte någon immunreaktion".

Blir utvecklingschef

Inget samband mellan barnvaccin och allergi

Forskare vid Karolinska Institutet finner inget stöd för att vaccinationer i barndomen kan öka risken för allergi.

Astra gör sig av med fler läkemedel

Utökade indikationer för RA-läkemedel

Miljonsatsning på hälsolabb

Stiftelse ger mångmiljonebelopp för att stödja uppbyggnaden av ett högteknologiskt hälsovetenskapligt laboratorium i Lund.

Svensk nagelsvampsprodukt till Saudiarabien

Hiv-2 allvarligare än man trott

MS-läkemedel in i förmånen

Anställer affärsutvecklare

Spetsforskning får miljoner

Kontigos vd lämnar

Alzheimerläkemedel redo för klinisk fas

Cellink presenterar nya biobläck

Hon skrev bästa avhandlingen

Snabbspår lyfter Hansa

Medicinhistoriska packar ihop

Rättschef till E-hälsomyndigheten

Senzagen stärker upp i USA

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.218