Studie stoppades i förtid

| Av Mikael Mildén | Tipsa redaktionen

En studie på ett nytt läkemedel mot spinal muskelatrofi avbröts av etiska skäl.

En studie på ett nytt läkemedel mot spinal muskelatrofi avbröts av etiska skäl. Orsaken: läkemedlet visade mycket goda effekter.

Spinal muskelatrofi är en nedärvd sjukdom, som leder till att barnen insjuknar före sex månaders ålder och aldrig lär sig sitta utan stöd. Bara ett fåtal överlever sin tvåårsdag. I Sverige får ett tiotal barn om året sjukdomen.

– Barnen blir slappa, kan inte röra benen och förlorar styrkan i armarna. Har de tidigare kunnat rulla runt så tappar de den förmågan. Sjukdomsförloppet går snabbt och ju tidigare man insjuknar ju sämre är prognosen, säger Mar Tulinius i ett pressmeddelande. Han är professor i pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper, och överläkare på Drottnings Silvias barn- och ungdomssjukhus.

Forskarna på Sahlgrenska akademin har stått för den svenska delen av studien. Det nya läkemedlet ökar produktionen av ett protein som barnen saknar, ett protein som krävs för att de motoriska nervcellerna i ryggmärgen ska fungera. Två tredjedelar fick läkemedlet Nusinersen, även kallat Spinraza, och en tredjedel fick placebo. I placebogruppen skedde ingen förbättring alls, men behandlingen med läkemedel gav alltså goda resultat.

– Det här är en viktig studie, den visar att läkemedlet gör att barnen utvecklar sina motoriska färdigheter och att också överlevnaden påverkas, säger Mar Tulinius

Vid en interimsanalys av studien var resultaten så goda att man beslutade sig för att avbryta.

Nyligen har läkemedlet fått medicinskt klartecken i Sverige. Men kostnaderna är höga, 3,2 miljoner kronor för de inledande doserna och sedan 2,4 miljoner per år.

– Det ligger inom ramen för många andra dyra särläkemedel, men vi får se vilka rekommendationer man kommer fram till, säger Mar Tulinius.



Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Ny chef över Västerbottens tandvård

Tidigare direktören fick sluta. Nu har en tillfällig efterträdare utsetts.

Algextrakt kan bli läkemedel

Novo Nordisk anklagas för maffiametoder

Senzagens första globala licensavtal

Efter 32 år – Mabtech får ny vd

Ny screeningmetod ska lösa narkotikabrott

Nyhetsbrev

Inom 2 tim ska Apotekets kunder ha läkemedlet

Arkiv

Särlösning för antroposofiska medel bort

Regeringen vill ta bort undantaget som ger möjlighet att ge försäljningstillstånd för antroposofiska medel.

Koffein biomarkör för parkinsons

Fonden som slår ett slag för hjärtat

Var tredje svensk har förlorat någon de älskar till följd av hjärt-kärlsjukdom.

Skanska bygger för innovation och kommersialisering

Nu ska Skanska bygga The Loop, en mötesplats för kommersialisering av forskning och innovation.

Farmaceuter utan gränser startar projekt i Uganda

Organisationens nya projekt mot HIV får stöd av Forum syd.

EU godkänner diabetesmedicin från Novo Nordisk

Nya rön kan skydda barn från blindhet

Mycket tidigt födda riskerar att få den synhotande sjukdomen ROP. Men en ny upptäckt skulle kunna leda till ett botemedel.

Metabogen får diabetespatent i USA

Stort intresse för diabetesstudie

Många vill delta i den kliniska studien av diabetesvaccinet Diamyd.

Life assays befarar kapitalbrist

Double bond startar dotterbolag

Katarina Johansson kliver av

Efter nio år som ordförande för Nätverket mot cancer är det dags för Katarina Johansson att tacka för sig.

Först med ny genterapi på barn

Capios koncernchef lämnar

Capios vd och koncernchef Thomas Berglund lämnar sitt uppdrag när efterträdare är på plats.

En sund själ – och en sund kropp

Det tycks vara samma mekanismer i träningen, som har välgörande effekt på hjärnan och stärker immunförsvaret.

Svensk vd till Mercks styrelse

Ritva Rosenbäck blir operativ chef

Licensaffärer lyfter Bactiguard

Högre krav på Apoteken

1

Nytt nav för biologiska läkemedel

USA-patent för Promore

Immunicum värvar ny finanschef

Charlotta Liljebris blir forskningschef

Nytt steg för Follicum

Prostalund tankar kassan

Apoteket plockar bort Pcure

Alligator väljer CRO

Läkemedelsverket varnar för barnspruta

Brexit ger särläkemedel problem

Sänd till en kollega

0.141