Studie stoppades i förtid

| Av Mikael Mildén | Tipsa redaktionen

En studie på ett nytt läkemedel mot spinal muskelatrofi avbröts av etiska skäl.

En studie på ett nytt läkemedel mot spinal muskelatrofi avbröts av etiska skäl. Orsaken: läkemedlet visade mycket goda effekter.

Spinal muskelatrofi är en nedärvd sjukdom, som leder till att barnen insjuknar före sex månaders ålder och aldrig lär sig sitta utan stöd. Bara ett fåtal överlever sin tvåårsdag. I Sverige får ett tiotal barn om året sjukdomen.

– Barnen blir slappa, kan inte röra benen och förlorar styrkan i armarna. Har de tidigare kunnat rulla runt så tappar de den förmågan. Sjukdomsförloppet går snabbt och ju tidigare man insjuknar ju sämre är prognosen, säger Mar Tulinius i ett pressmeddelande. Han är professor i pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper, och överläkare på Drottnings Silvias barn- och ungdomssjukhus.

Forskarna på Sahlgrenska akademin har stått för den svenska delen av studien. Det nya läkemedlet ökar produktionen av ett protein som barnen saknar, ett protein som krävs för att de motoriska nervcellerna i ryggmärgen ska fungera. Två tredjedelar fick läkemedlet Nusinersen, även kallat Spinraza, och en tredjedel fick placebo. I placebogruppen skedde ingen förbättring alls, men behandlingen med läkemedel gav alltså goda resultat.

– Det här är en viktig studie, den visar att läkemedlet gör att barnen utvecklar sina motoriska färdigheter och att också överlevnaden påverkas, säger Mar Tulinius

Vid en interimsanalys av studien var resultaten så goda att man beslutade sig för att avbryta.

Nyligen har läkemedlet fått medicinskt klartecken i Sverige. Men kostnaderna är höga, 3,2 miljoner kronor för de inledande doserna och sedan 2,4 miljoner per år.

– Det ligger inom ramen för många andra dyra särläkemedel, men vi får se vilka rekommendationer man kommer fram till, säger Mar Tulinius.



Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Inläggen nedan modereras inte i förväg och omfattas därmed inte av webbplatsens utgivningsbevis.
Startsidan just nu

Ny ansökan om prövning från A1M

A1M pharma lämnar in en förnyad ansökan till Läkemedelsverket om klinisk prövning med kandidaten Rosgard.

Designar alternativ till antibiotika

Senzagen får vänta på OECD-validering

De kan få Nobelpriset

Genom analyser av en stor mängd data förutspår analysföretaget Clarivate analytics varje år vilka som ska tilldelas årens olika Nobelpris. Tre forskare pekas ut som heta kandidater till priset i fysiologi eller medicin.

Ny lungbehandling säker

Mer till aktieutdelning än till FoU

Nyhetsbrev

Ny metod ger säker diagnos för Alzheimer 

Arkiv

Senzagen blir först med luftvägstest

Nu presenterar bolaget ett in vitro-test för luftvägsallergier. 

Plus

Ingen ska behöva behandlas i onödan

Vårdens nya behandlingar är individualiserade och ger fantastiska möjligheter, men de är inte bara en välsignelse. Lars Franksson berättar om Roche arbete med behandling och diagnos.

Plus

"I dag är det i många fall inte ekonomiskt lönsamt att ta fram ny antibiotika"

Antibiotikan håller på att förlora sin kraft då allt fler bakterier blir resistenta. Life Science Sweden pratade med Wilhelm Paulander och Marta Veses Garcia på Symcel om hur de vill bidra.

Klaria får pengar från EU

Jobb & Karriär
Skifte på Mercodias ordförandepost

Anneli Palm tar över efter sin far.

“Min drivkraft är att kunna bromsa sjukdomen”

Åsa Petersén får årets Fernströmpris för sitt arbete med Huntingtons sjukdom.

Lundaforskare kan upptäcka cancer tidigt

Med ett nytt blodbaserat test ska man kunna upptäcka behandlingsbar bukspottkörtelcancer.

Jobb & Karriär
Nytt patent och ny CMO för Cereno scientific

Redo att gå in i fas II-studier.

Nedskärningar på Kontigo

1

”Guldår för cancerområdet”

Vi lever i en gyllene era för möjligheten att behandla cancer. Det säger Susan Galbraith, chef för Astrazenecas onkologi. "Avgörande för att kunna skörda av framgångarna är tidig och exakt diagnos", säger hon till Life Science Sweden.

Jobb & Karriär
Blir medicinsk chef på Ascelia

Jobb & Karriär
Ny vd och miljoner i riskkapital

Klockan som ska rädda liv

En klocka som känner om du ramlar och automatiskt larmar sjukvården. Med Apples nya klocka flyttar trygghetslarmet in på armen hos den teknikmedvetne konsumenten. Dessutom kan användaren läsa av sitt EKG.

Tung värvning till Cellink

Klinik igen för Wntresearch

De tog hem Startup Challenge

Smärtstillande ökar risk för hjärtsjukdom

Mobergs fas 3 fullrekryterad

NIH-pengar till Umeåforskning

Medfield tar steget till Kina

Combigene får första utbetalningen

Biovica stärker ledningen

Bioarctic utökar alzheimersamarbete

EU-miljoner till Umeåbolag

Jobb & Karriär
Blir jurist hos Lif

Xintela knoppar av

Miljonanslag till Follicums peptider

Spago tankar kassan

Patent godkänt i Japan

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.161