Studie stoppades i förtid

| Av Mikael Mildén | Tipsa redaktionen

En studie på ett nytt läkemedel mot spinal muskelatrofi avbröts av etiska skäl.

En studie på ett nytt läkemedel mot spinal muskelatrofi avbröts av etiska skäl. Orsaken: läkemedlet visade mycket goda effekter.

Spinal muskelatrofi är en nedärvd sjukdom, som leder till att barnen insjuknar före sex månaders ålder och aldrig lär sig sitta utan stöd. Bara ett fåtal överlever sin tvåårsdag. I Sverige får ett tiotal barn om året sjukdomen.

– Barnen blir slappa, kan inte röra benen och förlorar styrkan i armarna. Har de tidigare kunnat rulla runt så tappar de den förmågan. Sjukdomsförloppet går snabbt och ju tidigare man insjuknar ju sämre är prognosen, säger Mar Tulinius i ett pressmeddelande. Han är professor i pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper, och överläkare på Drottnings Silvias barn- och ungdomssjukhus.

Forskarna på Sahlgrenska akademin har stått för den svenska delen av studien. Det nya läkemedlet ökar produktionen av ett protein som barnen saknar, ett protein som krävs för att de motoriska nervcellerna i ryggmärgen ska fungera. Två tredjedelar fick läkemedlet Nusinersen, även kallat Spinraza, och en tredjedel fick placebo. I placebogruppen skedde ingen förbättring alls, men behandlingen med läkemedel gav alltså goda resultat.

– Det här är en viktig studie, den visar att läkemedlet gör att barnen utvecklar sina motoriska färdigheter och att också överlevnaden påverkas, säger Mar Tulinius

Vid en interimsanalys av studien var resultaten så goda att man beslutade sig för att avbryta.

Nyligen har läkemedlet fått medicinskt klartecken i Sverige. Men kostnaderna är höga, 3,2 miljoner kronor för de inledande doserna och sedan 2,4 miljoner per år.

– Det ligger inom ramen för många andra dyra särläkemedel, men vi får se vilka rekommendationer man kommer fram till, säger Mar Tulinius.



Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Jobb & Karriär
Han tar över superstyrelsen

Alliansen har sitt förslag klart för Danderyd, Sös och Södertälje.

Abbvie rapporterar positiv fas III-studie

Goda resultat av upadacitinib från fas III-studie på reumatoid artrit.

Fisk mot Parkinson

Jobb & Karriär
Nya ledamöter i Apotekets styrelse

Jobb & Karriär
Från Gränbystadens vårdcentral till innovationschef

Maria Cederblad, tidigare chef för Gränbystadens vårdcentral, är ny chef för Innovation Akademiska.

Jobb & Karriär
Ledningsförändring i Moberg pharma

Nyhetsbrev

Primärvården kan bli bättre på att hitta misstänkt cancer

Betydligt fler misstänkta cancerfall än i dag kan identifieras tidigt inom primärvården. Det visar en ny avhandling.

Arkiv

"Svenska företag förknippas med kvalitet och kompetens"

I 40 år har Swecare arbetat för att öppna dörrar för svenska bolag utomlands. Här blickar vd Maria Helling framåt.

The best wealth is Health

Snabbspår för Neurovives kandidat

Likheter mellan åderförkalkning och cancer

Får Silvias alzheimerpris för tidig diagnostik

Michael Schöll får Drottning Silvias pris till ung alzheimerforskare.

Brist på biomedicinska analytiker väntar

Småspik dödar bakterier

Biomarkör visar när hockeyspelare är redo

Jobb & Karriär
Ny topp till Biolamina

Bioteknikbolaget tillsätter ny operativ chef för att rusta sig för fortsatt tillväxt.

Miljardsatsning på läkemedelsförmånerna

Rekordförsäljning för Sedana

Jobb & Karriär
Hon stärker myndighetens ledningsgrupp

Från Region Uppsala till eHälsomyndigheten.

Viagra kan bli cancerbehandling

Potensläkemedlet och andra PDE5-hämmare utvärderas nu i flera kliniska studier.

Tummen upp för Sobi-läkemedel

6,6 miljarder för Stockholmsbolag

Amerikanska Alexion bjuder 6,6 miljarder kronor för Wilson Therapeutics.

Hela Karolinskas styrelse byts ut

I går kväll meddelade Alliansens gruppledare Irene Svenonius, M, Anna Starbrink, L, Ella Bohlin, KD, och Gustav Hemming, C, att hela Karolinskas sjukhusets styrelse byts ut.

Fortsatt uppåt för nätapotek

Jobb & Karriär
Han föreslås till Braincools styrelse

Biogaia köper majoriteten i Metabogen

Patent för Alzheimerbolag

Double bond får nytt distributionsavtal

Antikropp kan överlista super-E coli

GSK tar över receptfritt

Jobb & Karriär
Ny forskningschef till Oncopeptides

Nya vacciner upphandlade

Nu ska det gå snabbare att få pröva kliniskt

Jobb & Karriär
Ny finanschef till Karessa

Stororder för Biovica

Strandhäll kritisk mot smink på apotek

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.165