23948sdkhjf

Genterapi effektivt mot Skelleftesjukan

| Av Lisa von Garrelts | Tipsa redaktionen

Resultat från fas III-studie visar på bromsat sjukdomsförlopp.

Resultat från fas III-studien Apollo visar att läkemedlet patisiran bromsar sjukdomsförloppet signifikant jämfört med placebo, hos patienter med Skelleftesjukan.

Effekten av läkemedlet observerades i alla studiens subgrupper, oberoende av ålder, kön, tidigare behandling med mera. Man fann också statistiskt signifikanta och kliniskt relevanta förbättringar på studiens sekundära effektmått, bland annat muskelstyrka, graden av rörelsehinder och kroppsvikt, jämfört med placebo.

Patisiran är en RNAi-baserad behandling mot den ärftliga sjukdomen transtyretin familjär amyloidos med polyneuropati, även kallad Skelleftesjukan. Detta är en sällsynt och ärftlig sjukdom som framförallt ger symtom från nervsystemet, men även andra organ såsom hjärta, mag-tarmkanal och njurar. Behandlingen verkar genom att tysta ner uttrycket av specifika RNA så att bildningen av det muterade TTR-proteinet förhindras. Det kan göra att de proteinfibriller som orsakar sjukdomen bryts ner och minskar symtomen.

Detta är ett läkemedel under utveckling och har ännu inte utvärderats av någon läkemedelsmyndighet. Bolaget Alnylam som utvecklar patisiran planerar att ansöka om marknadstillstånd i USA innan årsskiftet och i EU kort därefter.

Eftersom de flesta sjukdomsfallen i Sverige har diagnostiserats i Västerbotten runt Skellefteåområdet har sjukdomen i Sverige även fått namnet Skelleftesjukan.

Mer om: genterapi
Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Lucka 14 - vem finns här?

Krönika: Så tog vi oss in på USA-marknaden

Här delar Nikolaj Sørensen, vd och koncernchef, med sig av Orexos tuffa resa att lansera läkemedel i USA.

Lucka 13 - öppna och se

I dagens lucka förutspås att en ketchupeffekt väntar bakom hörnet...

Erfarenheter delas på outsourcing-event

Att utveckla läkemedel är komplicerat. Förutom att det ska fungera, måste det också godkännas och sedermera lanseras. På Pharma outsourcing delas erfarenheter och trender kring att lägga ut processen.

Segt för EQT att köpa Karo

Intresset bland aktieägarna har varit lågt för EQT:s uppköpsbud. Efter Anders Lönners hastiga bortgång förlängs nu tidsfristen.

Lucka 12 - vem där?

Denna internationellt bevandrade vd önskar sig färre knäppgökar i världspolitiken...

Nyhetsbrev

Forskarna svarar om Pcure-kritiken

Arkiv

Colombia-avtal för plåsterbolag

Vd-byte och besparingar

Ny metod för att studera ALS bättre

Macchiarini-utredning öppnas igen

Beslut från överåklagare Mikael Björk under en presskonferens idag.

Pharem slår tillbaka mot Akademiska

En publicerad studie från forskare vid Akademiska sjukhuset pekar mot att Pcures läkemedelsrening i toalettstolen inte fungerar. Artikeln borde dras tillbaka och studien göras om, skriver Pharems vd.

Lucka 11 - se vem som finns här

Epilepsigener pekar mot ny behandling

I den största internationella studien i sitt slag har 11 nya gener kopplade till epilepsi upptäckts.

Lucka 10 - se vem som döljer sig här

Krönika: Dags för kraftfulla satsningar

Lucka 9 - vem där?

Vad händer på Pharma Outsourcing i år?

Lucka 8 - vem hittar vi här?

Bredare influensavaccin i 19 av 21 landsting

Akademiska spolar Pcure

Nu har Akademiska gjort en större studie av enzymblocken som skulle rena läkemedelsrester redan i toalettstolen. Resultatet är nedslående.

Undersökning visar brister i epilepsivården

Lucka 7 - kika in här

Lucka 6 - vem där?

Ministersamtal och ett command center nämns bland vd:ns julönskningar.

Ondosis hittar samarbete om ADHD-behandling

Kancera i partnerskap med tyskt storbolag

Lucka 1 – vem döljer sig här?

Oncorena fick in 14 miljoner

Efter vd-bytet: Nytt bakslag för Axfoods apotek

Västerbotten: Slut på influensavaccin

Får Forska Sveriges hedersutmärkelse

Hur gör krassliga flyttfåglar?

Alzecure tog in 200 miljoner

Blir ny direktör på KI

Bolagen har kunskap - låt dem hjälpa äldrevården

Ny finanschef till Probi

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.182