23948sdkhjf

Genterapi effektivt mot Skelleftesjukan

| Av Lisa von Garrelts | Tipsa redaktionen

Resultat från fas III-studie visar på bromsat sjukdomsförlopp.

Resultat från fas III-studien Apollo visar att läkemedlet patisiran bromsar sjukdomsförloppet signifikant jämfört med placebo, hos patienter med Skelleftesjukan.

Effekten av läkemedlet observerades i alla studiens subgrupper, oberoende av ålder, kön, tidigare behandling med mera. Man fann också statistiskt signifikanta och kliniskt relevanta förbättringar på studiens sekundära effektmått, bland annat muskelstyrka, graden av rörelsehinder och kroppsvikt, jämfört med placebo.

Patisiran är en RNAi-baserad behandling mot den ärftliga sjukdomen transtyretin familjär amyloidos med polyneuropati, även kallad Skelleftesjukan. Detta är en sällsynt och ärftlig sjukdom som framförallt ger symtom från nervsystemet, men även andra organ såsom hjärta, mag-tarmkanal och njurar. Behandlingen verkar genom att tysta ner uttrycket av specifika RNA så att bildningen av det muterade TTR-proteinet förhindras. Det kan göra att de proteinfibriller som orsakar sjukdomen bryts ner och minskar symtomen.

Detta är ett läkemedel under utveckling och har ännu inte utvärderats av någon läkemedelsmyndighet. Bolaget Alnylam som utvecklar patisiran planerar att ansöka om marknadstillstånd i USA innan årsskiftet och i EU kort därefter.

Eftersom de flesta sjukdomsfallen i Sverige har diagnostiserats i Västerbotten runt Skellefteåområdet har sjukdomen i Sverige även fått namnet Skelleftesjukan.

Mer om: genterapi
Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)
Startsidan just nu

Cancerbolaget studieklart – men finansieringen haltar

Spago till klinik

Sedana får testa på barn

1

Smarta plåster för skidlandslaget

Myndigheten varnar: Mässling i Alperna

Kognitiv träning skyddar dåligt mot demens

Att träna kognitiva förmågor ger inte skydd mot demens. Inte heller ger träningen någon generell förbättring utan man blir bra på det man tränar.

Nyhetsbrev

Krönika: Brexit creeping closer – or?

In this column, lawyer Pernilla Norman, tries to sort out the different Brexit options.

Arkiv

Oriflame-grundarna satsar på hjärnforskning

Skåne inför screening för tarmcancer

”Sverige är annorlunda på flera sätt”

Branschen saknar kompetens, samtidigt som det går arbetslösa akademiker i landet. Nu får de hjälp att finna varandra. Khady Ndoye från Senegal går Handelshögskolans program och valde praktik på Triolab.

”Vi följer den internationella debatten kring probiotika”

Bättre resultat och höjd utdelning blev facit när probiotikabolaget Biogaia kom med sitt bokslut förra veckan. Här kommenterar vd Isabelle Ducellier.

1

Ökad förlust för cancerbolaget

Gen som ger färre spermier

I studier på zebrafiskar har forskare identifierat en gen som är viktig för att producera spermier. Resultatet när genen stängs av är få och dåliga spermier. Nästa steg är att pröva om detsamma gäller hos människor.

Nätverksdag för life science – Anmälan öppen

Den 4 april är det dags för nätverksdagen the Future of Swedish & Danish Life Science i Lund för åttonde året i rad med en lång rad spännande talare och utställare.

AstraZeneca slår förväntningarna

Meet the governmental life science office

More clinical trials, promotion for digitisation and interoperability together with increased use of data generated by both healthcare and individuals. The duties of the Life Sciences office are plentiful.

Ska stärka kommunikationen med aktieägarna

Klimatpåverkan av inköp från läkemedelssektorn

New Updates in Drug Formulation & Bioavailability: AI hett område

6

Gener bidrar till narkolepsi orsakad av vaccin

Ärftliga faktorer kan öka risken att få en svår ovanlig biverkan. Detta studeras systematiskt i det nationella projektet Swedegene. En av de svåra biverkningar som studeras är narkolepsi.

Krönika: It´s time to establish relations

Communication with the patient is the key to future healthcare, writes Hanna Brodda, editor in chief of Life Science Sweden.

Svensk inkubator utvald till EU-coach

Närmare läkemedel mot ryggmärgsskada

Nyupptäckt sjukdom viktigt för diabetiker

Framgång för Gasporox

Ny USA-topp i Recipharm

Follicum väljer kandidat

Spridning av RS-virus tar fart

Ny finanschef till Hansa

Emission efter försenad milstolpe

Miljardavtal mellan läkemedelsbolag

Särläkemedelsstatus lyfter kursen

Blir ny FoU-chef

Alzheimerkandidat prövas i fas III

Hon får Scheelepriset

Umeåforskare i världstoppen

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.132