Genterapi effektivt mot Skelleftesjukan

| Av Lisa von Garrelts | Tipsa redaktionen

Resultat från fas III-studie visar på bromsat sjukdomsförlopp.

Resultat från fas III-studien Apollo visar att läkemedlet patisiran bromsar sjukdomsförloppet signifikant jämfört med placebo, hos patienter med Skelleftesjukan.

Effekten av läkemedlet observerades i alla studiens subgrupper, oberoende av ålder, kön, tidigare behandling med mera. Man fann också statistiskt signifikanta och kliniskt relevanta förbättringar på studiens sekundära effektmått, bland annat muskelstyrka, graden av rörelsehinder och kroppsvikt, jämfört med placebo.

Patisiran är en RNAi-baserad behandling mot den ärftliga sjukdomen transtyretin familjär amyloidos med polyneuropati, även kallad Skelleftesjukan. Detta är en sällsynt och ärftlig sjukdom som framförallt ger symtom från nervsystemet, men även andra organ såsom hjärta, mag-tarmkanal och njurar. Behandlingen verkar genom att tysta ner uttrycket av specifika RNA så att bildningen av det muterade TTR-proteinet förhindras. Det kan göra att de proteinfibriller som orsakar sjukdomen bryts ner och minskar symtomen.

Detta är ett läkemedel under utveckling och har ännu inte utvärderats av någon läkemedelsmyndighet. Bolaget Alnylam som utvecklar patisiran planerar att ansöka om marknadstillstånd i USA innan årsskiftet och i EU kort därefter.

Eftersom de flesta sjukdomsfallen i Sverige har diagnostiserats i Västerbotten runt Skellefteåområdet har sjukdomen i Sverige även fått namnet Skelleftesjukan.

Mer om: genterapi


Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Life science-veteran ny vd för UU holding

Mekanism som styr risk för MS identifierad

Nu är det drag i life science-Sverige!

Svensk life science-organisation växer

I dagarna kom den 250:e ansökan in till Swedenbio, som är Sveriges enda branschorganisation för hela life science-sektorn.

Läkemedelsrening behöver inte vara dyr

Alla kan inte få lika vård överallt - vi måste bli rörligare

Nyhetsbrev

200 miljoner till tvärvetenskap

Arkiv

Snabbtester för droganalys ska bli säkrare

Medivir skjuter upp studie

Vd-byte på Karessa

Nuvarande vd får sluta då bolaget siktar på utlicensiering.

Ny HR-chef på Apoteksgruppen

Skåne satsar miljoner på klinisk forskning

Cancertoppmöte: Tidig diagnos viktigast

Recipharm köper anläggning för halv miljard

CMO-bolaget Recipharm köper tillverkningsanläggning för inhalationsprodukter i Storbritannien från Sanofi för 45 miljoner pund, men Brexit oroar inte vd.

Ny spridningsväg för Alzheimer upptäckt

Rekordutdelning till hjärnforskning

Billig nålkirurgi lika bra som läkemedel

Jönköpings cancerpatienter lever längst

Sämst chans att överleva cancer efter fem år har patienterna i Gävleborg. Bäst har de som bor i Jönköping.

Officiellt: Han är Svenskt Näringslivs nya vd

Kommer närmast från läkemedelsjätten Astra Zeneca.

Kry tar in halv miljard

Långsam återhämtning efter utläkt hepatit C

Ännu en Alzheimerstudie skrotas

Astrazeneca och Eli Lilly avbryter fas III-studier med läkemedelskandidat för behandling av Alzheimers sjukdom som inte nått målen.

EU-topp till Elekta

Big data ska lösa prostatacancer-frågor

Data från mer än 400 000 patienter i olika länder ska öka kunskapen om prostatacancer. Fem centrala frågor har identifierats. Det sker i det internationella Big Data-projektet Pioneer där Lunds universitet har en framträdande roll.

Stort intresse för Tbc-diagnostikföretag

Nya pengar in i Immunovia

Fyra nya till Coala

Håravfallsstudie fullrekryterad

Nya pengar in i Karo

Jobb & Karriär
Ny vd för Karolinska institutet holding

Tummen upp för Braincool i USA

Ny chef på Puls

Spago anlitar CTC

Jobb & Karriär
Biogaia tappar vd

Han lämnar Arocell

Episurf får nytt patent i EU

Se alla Företagens egna nyheter

Sänd till en kollega

0.163