23948sdkhjf

Genterapi effektivt mot Skelleftesjukan

| Av Lisa von Garrelts | Tipsa redaktionen

Resultat från fas III-studie visar på bromsat sjukdomsförlopp.

Resultat från fas III-studien Apollo visar att läkemedlet patisiran bromsar sjukdomsförloppet signifikant jämfört med placebo, hos patienter med Skelleftesjukan.

Effekten av läkemedlet observerades i alla studiens subgrupper, oberoende av ålder, kön, tidigare behandling med mera. Man fann också statistiskt signifikanta och kliniskt relevanta förbättringar på studiens sekundära effektmått, bland annat muskelstyrka, graden av rörelsehinder och kroppsvikt, jämfört med placebo.

Patisiran är en RNAi-baserad behandling mot den ärftliga sjukdomen transtyretin familjär amyloidos med polyneuropati, även kallad Skelleftesjukan. Detta är en sällsynt och ärftlig sjukdom som framförallt ger symtom från nervsystemet, men även andra organ såsom hjärta, mag-tarmkanal och njurar. Behandlingen verkar genom att tysta ner uttrycket av specifika RNA så att bildningen av det muterade TTR-proteinet förhindras. Det kan göra att de proteinfibriller som orsakar sjukdomen bryts ner och minskar symtomen.

Detta är ett läkemedel under utveckling och har ännu inte utvärderats av någon läkemedelsmyndighet. Bolaget Alnylam som utvecklar patisiran planerar att ansöka om marknadstillstånd i USA innan årsskiftet och i EU kort därefter.

Eftersom de flesta sjukdomsfallen i Sverige har diagnostiserats i Västerbotten runt Skellefteåområdet har sjukdomen i Sverige även fått namnet Skelleftesjukan.

Mer om: genterapi
Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)

Mest läst

Startsidan just nu

De driver konstgjorda muskler med socker

Artificiella muskler av polymermaterial kan nu drivas med energi från glukos och syre på liknande sätt som biologiska muskler. Detta kan vara ett steg mot implanterbara konstgjorda muskler i framtiden.

Så funkar NT-rådet

De kan vara avgörande för ett nytt läkemedels möjligheter att användas i Sverige. Men vilka är NT-rådet, vad gör de och borde deras arbete egentligen skötas av en myndighet?

Biogaia in i Uruguay

Umeåbolag uppköpt av amerikansk jätte

Örebro värvar chef från Västerbotten

Ny vd på SwedenBio

Nyhetsbrev

Därför ska du finnas på Instagram

Antalet sociala medier ökar, nya tillkommer och några försvinner. Just nu finns en plattform som växer mer än andra.

Arkiv

Swedenbios nya vd om uppdraget

"Fantastiskt kul och hedervärt"

Blodgivarens kön påverkar inte chansen till överlevnad

Unik rening av läkemedel i dansk anläggning

Anläggningen är den första i sitt slag i världen, och det fungerar genom att speciella bakterier äter upp rester av medicin innan avloppsvattnet rinner ut i naturen.

Oasmia anmäler till Ekobrottsmyndigheten

Ny grundläggande förståelse för hur lungcancer sprider sig

Lungcancerceller använder sig av antioxidanter, kroppsegna eller från kosten, för att öka upptag och användning av socker och därmed sprida sig i kroppen. Det visar svenska och amerikanska forskare i två oberoende studier, som öppnar för nya strategier att behandla lungcancer.

Toppuppdrag för Anders Blanck

Långt gånget för Index studie

Upprört när Sobi storvarslar

Första mötet mellan regeringen och patientföreträdarna

1

Utvecklar blodmarkör för att upptäcka alzheimer

Miljardaffär för Karo

Rhovac säkrar finansieringen

De kopplar specifikt protein till aggressiv hudcancer

Nya behandlingsalternativ för patienter med spridd hudcancer har utvecklats men fortfarande saknas kunskap om hur tumörcellerna sprider sig till andra delar av kroppen. Forskare från Lund är nu ett steg närmare en lösning.

Färre onödiga operationer med ny diagnostikmetod för äggstockscancer

Forska Sverige: Oroväckande trend

Halvvägs för Promore

Fet fisk utan gift skyddar mot typ 2-diabetes

Om den feta fisken vi äter vore fri från miljögifter skulle den minska vår risk att utveckla typ 2-diabetes. Men miljögifterna som fisken innehåller har motsatt effekt och suddar ut skyddseffekten.

Hamlet får testa högre dos

Kassaklirr för Cereno

1

Positivt från Immunicum

Nytt partnerskap för Bactiguard

Nya data från Medivir

Han får Fernströmpriset

Krönika: Det outnyttjade fönstret mot big pharma

Generna styr hundägande

Hon blir chef för Skånes sjukvård

Nuevolution löser dansk patentstrid

Cereno redo för fas II

De får 50 miljoner till hjärnforskningen

Se alla Medlemsnytt

Sänd till en kollega

0.113