Genterapi effektivt mot Skelleftesjukan

| Av Lisa von Garrelts | Tipsa redaktionen

Resultat från fas III-studie visar på bromsat sjukdomsförlopp.

Resultat från fas III-studien Apollo visar att läkemedlet patisiran bromsar sjukdomsförloppet signifikant jämfört med placebo, hos patienter med Skelleftesjukan.

Effekten av läkemedlet observerades i alla studiens subgrupper, oberoende av ålder, kön, tidigare behandling med mera. Man fann också statistiskt signifikanta och kliniskt relevanta förbättringar på studiens sekundära effektmått, bland annat muskelstyrka, graden av rörelsehinder och kroppsvikt, jämfört med placebo.

Patisiran är en RNAi-baserad behandling mot den ärftliga sjukdomen transtyretin familjär amyloidos med polyneuropati, även kallad Skelleftesjukan. Detta är en sällsynt och ärftlig sjukdom som framförallt ger symtom från nervsystemet, men även andra organ såsom hjärta, mag-tarmkanal och njurar. Behandlingen verkar genom att tysta ner uttrycket av specifika RNA så att bildningen av det muterade TTR-proteinet förhindras. Det kan göra att de proteinfibriller som orsakar sjukdomen bryts ner och minskar symtomen.

Detta är ett läkemedel under utveckling och har ännu inte utvärderats av någon läkemedelsmyndighet. Bolaget Alnylam som utvecklar patisiran planerar att ansöka om marknadstillstånd i USA innan årsskiftet och i EU kort därefter.

Eftersom de flesta sjukdomsfallen i Sverige har diagnostiserats i Västerbotten runt Skellefteåområdet har sjukdomen i Sverige även fått namnet Skelleftesjukan.

Mer om: genterapi


Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.


Skriv din kommentar
Startsidan just nu

Svensk får topposition i EU

Peptider kan bli framtidens läkemedel

Tyska forskare rapporterar ett genombrott i arbetet med att göra små proteiner tillgängliga som läkemedel i pillerform.

Låg stresstolerans kan leda till rökning

Positiva resultat för Kancera

Läkemedelsutvecklande bolaget Kancera rapporterar positiva resultat från en Fas I-studie med sin immunreglerande småmolekylära läkemedelskandidat.

Ny chef över Västerbottens tandvård

Tidigare direktören fick sluta. Nu har en tillfällig efterträdare utsetts.

Algextrakt kan bli läkemedel

Nyhetsbrev

Novo Nordisk anklagas för maffiametoder

Arkiv

Senzagens första globala licensavtal

Efter 32 år – Mabtech får ny vd

Ny screeningmetod ska lösa narkotikabrott

Inom 2 tim ska Apotekets kunder ha läkemedlet

Särlösning för antroposofiska medel bort

Regeringen vill ta bort undantaget som ger möjlighet att ge försäljningstillstånd för antroposofiska medel.

Koffein biomarkör för parkinsons

Fonden som slår ett slag för hjärtat

Var tredje svensk har förlorat någon de älskar till följd av hjärt-kärlsjukdom.

Skanska bygger för innovation och kommersialisering

Nu ska Skanska bygga The Loop, en mötesplats för kommersialisering av forskning och innovation.

Farmaceuter utan gränser startar projekt i Uganda

Organisationens nya projekt mot HIV får stöd av Forum syd.

EU godkänner diabetesmedicin från Novo Nordisk

Nya rön kan skydda barn från blindhet

Mycket tidigt födda riskerar att få den synhotande sjukdomen ROP. Men en ny upptäckt skulle kunna leda till ett botemedel.

Metabogen får diabetespatent i USA

Stort intresse för diabetesstudie

Många vill delta i den kliniska studien av diabetesvaccinet Diamyd.

Life assays befarar kapitalbrist

Double bond startar dotterbolag

Katarina Johansson kliver av

Efter nio år som ordförande för Nätverket mot cancer är det dags för Katarina Johansson att tacka för sig.

Först med ny genterapi på barn

Svensk vd till Mercks styrelse

Ritva Rosenbäck blir operativ chef

Licensaffärer lyfter Bactiguard

Högre krav på Apoteken

1

Nytt nav för biologiska läkemedel

USA-patent för Promore

Immunicum värvar ny finanschef

Charlotta Liljebris blir forskningschef

Nytt steg för Follicum

Prostalund tankar kassan

Apoteket plockar bort Pcure

Alligator väljer CRO

Sänd till en kollega

0.12