23948sdkhjf

”Vi har förberett oss i ett och ett halvt år”

| Av Erika Lindbom Sierakowiak | Tipsa redaktionen

Skåne universitetssjukhus är först i Norden med att testa genterapi mot blödarsjuka.

I januari började Skåne universitetssjukhus behandla personer med blödarsjuka med genterapi. Det innebär att sjukhuset är den första sajten i Norden som har behörighet för detta.

– Vi har förberett oss i ett och ett halvt år för att kunna genomföra behandlingar med genterapier. Det finns många regler som ska uppfyllas och många säkerhetsaspekter att ta i beaktande, berättar Jan Astermark, överläkare inom hematologi och koagulation på Skånes universitetssjukhus och professor vid Lunds universitet, till Life Science Sweden.

– Inför en behandling ska virusvektorn som innehåller genen beredas och det är viktigt att detta görs på rätt sätt i ett specifikt rum med utrustning som uppfyller alla säkerhetskrav. Vi måste dessutom ha klart för oss hur avfallet ska hanteras, med mera, tillägger han.

Behandlingarna sker inom ramen för två kliniska fas III-studier, där genterapi testas som behandling mot blödarsjuka av typen hemofili B. Den ena sponsras av företaget Uniqure och den andra av Pfizer tillsammans med Sparks. I båda fall används en virusvektor av typen adenoassocierat virus för att leverera en frisk version av den gen som kodar för koagulationsfaktor 9 till kroppens leverceller. Exakt hur virusvektorn är designad skiljer sig åt mellan studierna.

Skåne universitetssjukhus är en av flera behandlingssajter i studierna, men den enda i Norden.

Läs också: Cobra Biologics ska framställa coronavaccin i Matfors

Jan Astermark påpekar att om allt går som det ska med behandlingarna så har de potential att på ett mycket signifikant sätt förbättra livet för patienterna.

– Vill det sig väl kommer dessa patienter, som föddes med hemofili B, att få ett helt nytt liv. De har fått ta sprutor med koagulationsfaktorer sedan barnsben – i många fall varannan dag – och nu kanske de aldrig kommer att behöva fler behandlingar.

– Vi kommer att följa dessa patienter i många år för att se vilka effekter behandlingen har.

Förhoppningen är att även kunna starta behandling av fyra patienter med hemofili A (där det är genen för koagulationsfaktor 8 som är defekt) till hösten, inom ramarna för en tredje fas III-studie.

Jan Astermark nämner att en utmaning med genterapier är att de levereras med just virusvektorer, vilket ger upphov till en immunrespons. Förhoppningen är att det ska räcka med en genterapibehandling för hela livet men i nuläget är det oklart vad som händer om patienten redan har antikroppar mot adenoassocierat virus innan första behandlingen?

– Alla studier inleds med att man screenar efter ett immunsvar och i dagsläget sållas i de flesta studier de som har antikroppar mot adenoassocierat virus bort. Det pågår forskning på hur man ska kunna komma runt detta problem så förhoppningsvis ska vi även kunna behandla dem i framtiden, säger Jan Astermark.

I dagsläget har cirka 1 000 svenskar någon form av klassisk blödarsjuka (hemofili), vilket måste behandlas med regelbundna injektioner med koagulationsfaktorer.

Håll dig uppdaterad med Life Science Sweden
Är du prenumerant? Bli prenumerant

Med en prenumeration får du obegränsad tillgång till webbtidningen. Läs webbtidningen online.

Kommentarer (0)

JOBB I FOKUS

Startsidan just nu

Jobb & Karriär
Ny chef på Bactiguard

I augusti tillträder Gabriella Björknert Caracciolo som ny CFO samt vice vd på Bactiguard.

7

Björn Olsen: "Det kommer nog ingen andra våg av covid-19"

Det är dags att sluta se på det nya coronaviruset som om det vore en influensa. Life Science Sweden har intervjuat infektionsprofessorn Björn Olsen om flockimmunitet och hur viruset kommer påverka oss i framtiden.

Fästingprotein prövas mot covid-19

Ett skotskt biotechföretag och forskare i Oxford har inlett ett samarbete för att ta reda på om ämnen som fästingar utsöndrar kan användas som behandling vid covid-19.

Ledare
Framgången kommer efter många misslyckanden

De allra flesta av de idéer och strategier mot covid-19 som man nu jobbar med kommer att gå i stöpet, men det kan räcka med att en enda fungerar, skriver Samuel Lagercrantz.

Modernas covidvaccin visade positiva resultat

I en mindre studie bildades antikroppar hos studiedeltagare som fick pröva vaccinkandidaten mRNA-1273 mot covid-19.

1

Ledare
Flockimmunitet och flockmentalitet

Reaktionerna som följde på de 22 forskarnas förra debattinlägg lät ibland som tagna från satirprogrammet Kina-TV, skriver Life Science Swedens chefredaktör Samuel Lagercrantz som gör en tillbakablick.

Nyhetsbrev

Läkemedelsverket förbjuder ett till covidtest

Arkiv
Plus

De tar fram blodprov för pankreascancer

Efter sex års arbete ska företaget Immunovia i höst lansera sin teknik som syftar till att kunna identifiera cancer i bukspottkörteln i ett tidigt stadium.

Krönika
Björn Arvidsson: "Kriser visar vad som är viktigt - på riktigt"

Vore det inte fantastiskt att låta de privata aktörerna i större utsträckning bidra till att lösa samhällets utmaningar, skriver Björn Arvidsson, verksamhetsledare för STUNS Life Science, i en krönika.

Krönika
Diagnostiken är mitt i händelsernas centrum

Intresset för diagnostik får inte svalna när coronapandemin väl är över, det skriver Therese Hazelius, vd för Swedish Labtech, i en krönika.

Röntgen visar hur coronaviruset förökar sig

Jobb & Karriär
Abigo får ny vd

Möjlig koppling mellan covid-19 och Kawasakiliknande sjukdom hos barn

Forskare i Italien har i en fallstudie sett att barn med tidigare covid-19-sjukdom insjuknat i en Kawasakiliknande-sjukdom. Flera forskare har noterat liknande händelser.

Column
Key lessons from global health research

The world will still face major challenges in the post Covid-19 pandemic, writes Giulia Gaudenzi at the KTH Division of Nanobiotechnology at Scilifelab, in a column.

Jobb & Karriär
Micropos får ny vd

Finans
Oasmia ska genomföra kostnadsbesparingar

Follicum söker internationellt patentskydd för kräm mot håravfall

3

Krönika
”När faran slår till visar sig vårt innersta jag”

Coronapandemin fyller alla kriterier för att klassas som en ”svart svan”, skriver Anna Törner i en krönika.

Remdesivir kan ges till fler patienter

Europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, har uppdaterat sin rekommendation för användning av remdesivir för svårt sjuka covid-19-patienter.

Moderna får snabbspår för vaccinkandidat mot covid-19

Amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har gett Moderna ett snabbspår för vaccinkandidaten mRNA-1273.

Nascent Invest och Fort Knox investerar i test för bloddoping

Jobb & Karriär
KI-bolag skaffar gemensam styrelse

Jobb & Karriär
Sana Alajmovic: ”Vi måste tala om de stora visionerna – bygga nästa Astra”

Sigrid Terapeutics grundare och vd, Sana Alajmovic, hamnade på listan Framtidens kvinnliga ledare.

1

Ledare
Se upp också med de fina tidskrifterna

Kvalitet och anseende går inte alltid hand i hand. Samuel Lagercrantz skriver om högstatustidskrifter och hype i journalistik och vetenskap.

Astra Zeneca tar tillbaka rättigheter till brazikumab

Dignitana tecknar avtal med Hartford HealthCare

Synartro genomför nyemission inför artrosstudie

Jobb & Karriär
Kancera rekryterar från Astra Zeneca

Fälttester för covid-19 ska utvärderas

Jobb & Karriär
Biopharma nyrekryterar

Jobb & Karriär
Xvivo byter vd

Hjärt-lungfonden stöder covidforskning

Vetenskapsrådet ska underlätta för fler kliniska studier mot coronaviruset

WWF ska kartlägga Astrazenecas vattenförvaltning

Helena Strigård: The rise of the community

Jobb & Karriär
Biolamina rekryterar ny försäljningschef

Se alla Medlemsnytt

Join us for a webinar on confocal microscopy!

3D Scanning Systems - Innovative Solutions for 3D digitizin

Akut produktion av desinfektionsmedel med hjälp av Busch

Improve your metrology skills, also @home.

Leverans av Busch vakuumsystem till Brasilien

Cleaning and Disinfecting Microscope and Optical Components

Busch Vakuum Solutions levererar till sjukhus i Palestina

Are you working from home?

Busch Vacuum Solutions levererar till sjukhustrailers i USA

Centralisering av vakuum från Busch Vacuum Solutions

Increase efficiency in the lab!

Verifiering vid tillverkning av Ventilatorer

Busch levererar vakuumsystem till akutsjukhus i Madrid

Samarbete mellan Busch i Schweiz och Frankrike mot Corona

Rening av gaser med vakuumteknik från Busch Vacuum Solutions

Optimize measurement plans remotely with free ZEISS CALYPSO

Find what you need from the ZEISS Industrial Quality world.

Biofiltrering med Busch TYR Blåsmaskin

Ny Country Manager PharmaRelations Norge

Perfekt packad skinka med vakuum från Busch

Last week, we introduced ZEISS Lightsheet 7.

Fiskodling med vakuum från Busch Vacuum Solutions

Busch Vacuum Solutions

Energieffektiv produktion med centralvakuum

Stor energibesparing med centralvakuum i förpackningsprocess

Sänd till en kollega

0.125