CRISPR-screening använder CRISPR-Cas9-genredigering för att identifiera och validera nya läkemedelsmål och studera de underliggande sjukdomsmekanismerna. Forskare använder även denna avancerade teknik för att identifiera effekten av genetiska mutationer på läkemedelsaktivitet, patientrespons och resistens.

Horizon Discovery bygger på mer än ett decenniums erfarenheter av genredigering och genmodulering och är en ledare inom tillhandahållande av ett brett spektrum av CRISPR-screeningtjänster, från initial design och cellinjeval till bioinformatisk analys av screeningsresultat.

CRISPR-Cas9-tekniken har gjort det möjligt för forskare att snabbt och pålitligt identifiera gener som är relevanta för en utvald biologisk metod. Det vanligaste tillvägagångssättet är att helt inaktivera målgenomet genom en process som kallas CRISPR KO (knockout). Genuttryck kan även aktiveras (CRISPRa) eller inhiberas (CRISPRi) vid transkriptionsstartplatsen utan att DNA förändras.

Man kan kombinera dessa processer så att de ger dubbel funktionsförlust eller dubbelriktad screening och de kan utföras i antingen poolat eller grupperat format. Horizon Discoverys poolade format levererar ett stort antal lentivirala styr-RNA till en stor cellpopulation, och kan då störa utvalda celler och leta efter en fenotypisk effekt för att se vilka gener som ger ett positivt eller ett negativt svar.

Det andra tillvägagångssättet är att använda en gruppering, en 96-brunns eller 384-brunnsplatta, för att systematiskt iaktta enskilda gener eller konstruktioner. I det här formatet kan vi leverera syntetiskt ledar-RNA till cellerna och leta efter specifika störningar direkt på en brunn-för-brunn basis.

CRISPR har på mycket kort tid haft en anmärkningsvärd effekt på terapiutveckling. Tillämpning av denna mycket specifika teknik inom screening har gjort det möjligt för forskare att inte bara identifiera föreningar som är mer benägna att ge bra resultat i kliniska prövningar, utan också att optimera patientpopulationen och på så sätt minska risken att misslyckas med försök i ett sent stadium.

Upptäckten av CRISPR har revolutionerat specialområdet personanpassad medicin. Att kunna definiera den effekt som ett utvalt genom har på aktiviteten av en terapeutisk förening öppnar upp möjligheten att leverera målriktade behandlingar.

Tack vare bredden på CRISPR-plattformar kan Horizon Discovery designa anpassade lösningar för nästan alla screeningbehov och cellulär bakgrund, inklusive primärcancer och immuncellinjer. Bolaget samarbetar aktivt med globala läkemedels- och bioteknikföretag och många av världens ledande akademiska institut, och tillhandahåller tjänster som minskar behovet av tid och resurser vid utveckling av en framgångsrik ny behandling och driver utvecklingen av nästa våg av personanpassade läkemedel.