CSL Behring är ett globalt bioteknikföretag som fokuserar på utveckling av behandlingar mot sällsynta sjukdomar. En av dessa sjukdomar är hemofili B som är en blödarsjukdom som orsakas av brist på ett blodkoagulationsprotein (faktor IX) vilket medför en ständig risk för blödningar. Blödningarna kan leda till permanenta skador på leder och vävnader. Företaget utvecklar en ny genterapi, etranacogene dezaparvovec (AMT-061), för behandling av sjukdomen.
CSL Behring utvecklar ny genterapi mot blödarsjuka
Den nya behandlingen som är i fas III har potential att bli den första genterapin mot hemofili B.
BREAKING