I USA lider ungefär 30 miljoner människor av någon av de omkring 7 000 sällsynta sjukdomar man känner till. Men godkända genterapier finns idag för endast två av dem.
Det nyligen lanserade Bespoke Gene Therapy Consortium, BGTC, (ung. Konsortiet för skräddarsydd genterapi) vill ändra på det genom att förbättra och effektivisera utvecklingsprocessen för genterapier.