-
FDA godkänner genterapi för sällsynt sjukdom
FDA har godkänt PTC Therapeutics genterapi för att behandla en potentiellt dödlig enzymbrist. Genterapin har varit godkänd i EU sedan 2022 under namnet Upstaza.
-
Novartis betalar en miljard dollar för projekt inom sällsynt nervsjukdom
Läkemedelsjätten Novartis betalar en miljard dollar i förskott för de globala rättigheterna till en läkemedelskandidat mot Huntingtons sjukdom, som utvecklas av PTC Therapeutics....
-
Rekord i särläkemedel
Fler särläkemedel än någonsin förut godkändes av EMA under år 2014.