Marie Gårdmark: ”Patienten i fokus borde vara en självklarhet”
Det kan tyckas självklart att patientens behov ska stå i centrum när nya läkemedel utvecklas. Men historiskt har det inte varit tillräckligt i fokus. Det har mer varit utifrån vad professionen uppfattat som patientens problem som läkemedel designats och studerats. Myndigheter har inte heller ställt några sådana krav, men det har ändrats under senare år.
Att inte använda patientens kunskap och erfarenhet av sin sjukdom är förstås att kasta bort viktig information. Vad behöver produkten leverera för att vara meningsfull för patienten? FDA är i framkant och publicerade redan 2009 sin första riktlinje med fokus på ”Patient Reported Outcomes”.
Det var då en ganska teoretisk och svårgenomtränglig riktlinje som kokade ner till krav på att behandlingar skulle visa en positiv och meningsfull effekt på de symptom som är de mest relevanta för patienten (”feel and function”).
Med 10 års erfarenhet i ryggen har FDA utvecklat konceptet ”Patient Focused Drug Development”. Den består av en serie med fyra riktlinjer som beskriver vad myndigheten förväntar sig av industrin när det gäller att lyssna till patientens röst. Det räcker inte att hävda att ett specifikt frågebatteri eller en mätskala har använts länge i klinisk praxis – det duger inte som argument för myndigheterna. Man måste också bevisa att man mäter det som är relevant för patienten.
FDA håller också publika möten med syfte att få höra patienten beskriva specifika sjukdomars symptombild och få deras perspektiv på nuvarande behandlingar. Med den typen av information bygger myndigheten kunskap som kan användas i dialogen med industrin. FDA är i framkant med sina krav på patientinvolvering och som så ofta kan man förvänta sig att de europeiska myndigheterna kommer att följa efter.
FDA är i framkant med sina krav på patientinvolvering
Den tid är förbi när patienten ”bara” var deltagare i kliniska prövningar och som sådana genererade data för att dokumentera ett nytt läkemedel. Som industri gör vi klokt i att lyssna till patienter och förstå deras vardag. Den här utvecklingen är mycket positiv, det är ju faktiskt för att möta patientens behov vi utvecklar nya läkemedel.
Artikeln är en del av vårt tema om Krönika.