Elevidys är den enda genterapi som är godkänd i USA för patienter med Duchennes muskeldystrofi, en ärftlig och progressiv muskelsjukdom som främst drabbar pojkar.
I juni beslutade Sarepta att tillfälligt pausa vidare behandlingar av patienter med Duchennes muskeldystrofi som inte kan gå. Det skedde efter att två patienter som genomgått terapin avl...
Efter ett tredje dödsfall – FDA vill ha stopp för genterapi
Sarepta Therapeutics har ombetts av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA att stoppa vidare leveranser av den ifrågasatta genterapin Elevidys – men företaget tänker inte frivilligt följa uppmaningen.
Vill du få åtkomst till allt?
Prova 30 dagar för 0 kr.
Inga bindningstider eller kortuppgifter krävs.
Prova nu
Köp en prenumeration
Utforska våra prenumerationslösningar och välj den som passar dina behov.
Välj din prenumeration