3

Bilder

Den som lider av cystisk fibros behöver dagligen inhalera slemlösande och luftrörsvidgande läkemedel. Foto: Colourbox

Av Anders Göransson den 19 maj 2021 10:35

Cystisk fibros är en plågsam och livslång sjukdom som leder till slembildning i halsen, försvårad andning, nedsatt lungfunktion och ofta för tidig död. I Sverige lider ungefär 700 patienter av sjukdomen.

Länge saknades effektiv behandling, men häromåret kom en behandling som betraktas som banbrytande och potentiellt skulle kunna ha livsavgörande effekt för många. Behandlingen, en kombination av läkemedlen Kaftrio och Kalydeco, godkändes för användning inom EU i augusti i fjol och många svenska patienter väntade otåligt på att den skulle bli tillgänglig i Sverige.

Men den 25 mars i år kom beskedet: behandlingen är för dyr.

Priset som läkemedelsbolaget begärt var "långt över vad som är rimligt", enligt Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, som beslutade att den därför inte ska ingå i högkostnadsskyddet.

– De här patienterna har alla fötts med sjukdomen och levt med den dödsångest det innebär att ha den. Det här beslutet blev en sådan otrolig besvikelse, säger Johan Moström, ordförande i Riksförbundet cystisk fibros.

Han är själv pappa till en 11-åring som lider av sjukdomen, och likt hundratals CF-patienter och deras anhöriga har han engagerat följt utvecklingen av de nya läkemedlen från att de nådde klinisk prövning och hela den långa processen därefter.

2019 godkändes behandlingen medicinskt i USA och började användas. I fjol EU-godkändes den varpå flera länder, bland annat Danmark och Finland, började använda den. Bägge länderna hade färdiga prisavtal med tillverkaren Vertex sedan den tidigare generationen läkemedel infördes.

Men i Sverige blev det nej. Det beror inte på att läkemedlet inte håller måttet, för TLV konstaterar i sitt beslut att behandlingen har god effekt och att behovet av den är stort. Men enligt myndighetens uppskattning, som är betydligt högre än företagets egen, skulle en behandling till det ansökta priset kosta mellan 7,7 och 11,7 miljoner kronor per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår, Qaly, jämfört med den behandling som finns idag.

Det är långt över vad som kan accepteras enligt det regelverk som finns, säger Jonathan Lind Martinsson, enhetschef på TLV:s avdelning för värdebaserad prissättning. Trots regionernas förhandlingar med Vertex om ett rabatterat pris lyckades man inte komma överens.

– Det är djupt olyckligt att det här drabbar svårt sjuka patienter. Men i det här fallet har företaget begärt ett pris som är mycket högre än vad som är rimligt i förhållande till den nytta företaget visat med behandlingen.

De här patienterna vet nu att det finns en behandling som skulle minska deras lidande och kanske till och med rädda deras liv. Men de kan inte få den. Hur tänker du kring det?

– Det är ingen rolig situation, och vi förstår att det kan upplevas som att inget pris är för högt för att må bättre. Men vårt uppdrag är att säkerställa att patienterna får tillgång till nya behandlingar till en rimlig kostnad, och vi kan vi inte fatta vilka beslut som helst på eget bevåg. Det bygger på att företagen begär rimliga priser och skickar in ett underlag som gör att vi kan göra de bedömningarna.

Vad är en rimlig nivå?

– Även om det är svårt att definiera en bestämd gräns så behöver vanligtvis kostnaden per Qaly ligga under en miljon kronor. Det är beslutspraxis. Det gäller om det finns ett stort behov och rör sig om en bra behandling med god effekt som hjälper patienterna på kort och lång sikt, säger Jonathan Lind Martinsson.

Enligt honom har det förekommit en handfull beslut där man accepterat högre kostnader på mellan en och två miljoner kronor per vunnet Qaly.

– Då har det handlat om betydligt lägre patientantal. Det finns en bakgrund kring särläkemedelslagstiftning och en vilja att ersätta läkemedelsindustrin när den forskar på väldigt små patientgrupper.

Qaly (quality-adjusted life years), eller kvalitetsjusterat levnadsår, är alltså en av de faktorer som TLV använder för att göra en sammanvägd bedömning och komma fram till vad som är en rimlig kostnad för en behandling. Måttet innefattar både livslängd och livskvalitet under den tid man lever (se faktaruta nedan).

Att mäta livskvalitet låter som en i grunden omöjlig uppgift. Men det görs, och det är det ansökande företaget som samlar in underlaget. Det kan ske genom att patienterna vid de kliniska studierna fyller i formulär där de skattar livskvalitet och hela sin situation i förhållande till sjukdomen. Det kan också ske genom intervjuer eller liknande.

Läkemedelsbolagens inställning i allmänhet är att de måste få betalt för åratal och kanske decennier av forskning och utveckling, men Jonathan Lind Martinsson menar att de också har ansvar för att sätta priser som står i rimlig proportion till hälsovinsten,

– Vi har en värdebaserad prissättning i Sverige sedan ett 20-tal år, och min uppfattning är att läkemedelsindustrin som helhet står bakom den principen. Det betyder att vi inte kan göra undantag för enskilda företag. Som myndighet måste vi behandla alla företag lika, säger han.

Enligt Jonathan Lind Martinsson kommer oftast företag in med en ny ansökan efter ett avslag och de flesta läkemedel blir subventionerade förr eller senare. Han hoppas att även Vertex lämnar in en ny ansökan.

– Det bästa vore om vi kunde subventionera Kaftrio, att vi får ett rimligare pris helt enkelt.

Sedan beslutet kom har företaget mycket riktigt aviserat att en ny ansökan kommer att skickas in. Men tills vidare avvaktar regionerna med att behandla med Kaftrio – och patienterna som lider av cystisk fibros får fortsätta att vänta och hoppas.

Johan Moström från Riksförbundet cystisk fibros tycker att man kan kräva bättre av Sverige.

– Vi slår oss gärna för bröstet som life science-nation, men då måste vi rimligen också använda produkten av den forskning vi vill se bedrivas. Det handlar om att ha ett system för att introducera nya, innovativa behandlingar så att vi kan ligga i framkant.

Tycker du att man kan väga livskvalitet och överlevnad mot pengar på det här sättet?

– Det är klart att pengarna till sjukvård och läkemedel ska användas så effektivt som möjligt. Våra patienter är storkonsumenter av vård och vi vill se att resurserna räcker. Sedan är det en politisk fråga hur mycket resurser som ska finnas totalt.

Johan Moström kan inte och vill inte uttala sig om hur mycket behandlingen bör få kosta.

– Jag kan inte avkrävas ett svar på hur mycket behandlingen av mitt barn får kosta. Våra medlemmar kan inte behöva svara på mycket de tycker att ett år av deras liv är värt. Det är inte vår roll. Men vi säger så här: Man har löst det här i Danmark, man har löst det i Finland. Det måste gå att lösa det även i Sverige.