Calliditas siktar mot marknadsgodkännande
Stockolmsbaserade biofarmabolaget Calliditas har nått positiva resultat i sin fas-3 studie med läkemedelskandidaten Nefecon mot IgA-nefropati (IgAN), som även kallas för Bergers sjukdom.
I studien deltog 199 personer med primär IgAN varav hälften fick 16 mg Nefecon och andra hälften placebo. Deltagarna som fick Nefecon påvisade en 27 procent bättre behandlingseffekt gentemot placebo med effektmåttet och minskning av protein i urinen, nio månader efteråt och ytterligare signifikant förbättring 12 månader efteråt. Studien uppfyllde också det sekundära effektmåttet.
Calliditas vd Renée Aguiar-Lucander är nöjd med resultatet.
– Det känns fantastiskt och det här är vad vi hade hoppats på. Vi har varit pionjäer inom IgA nefropati i många år och de första som fullt rekryterat personer till en pivotal studi och som framgångsrikt slutfört en fas-3 studie i det här området. Det är kul för ett svenskt bolag, säger Renée Aguiar-Lucander.
– Bergers sjukdom är en kronisk njursjukdom som drabbar personer som är i 20-30 års ålder. Omkring 130 -150 000 personer i USA och cirka 200 000 personer i Europa lider av IgAN vilket gör det till en nischsjukdom. Upptill hälften av fallen leder till kontinuerlig försämring och risk för dialys och njurtransplantation så det finns ett stort behov av bättre behandlingsalternativ.
Nefecon är en tvåstegsformulering optimerad för att kombinera en fördröjningseffekt med en koncentrerad frisättning av den aktiva substansen budesonid, inom målområde i tunntarmen där sjukdomen uppstår. Läkemedlet intas oralt genom en beredningsteknik baserad på – TARGIT. Läkemedelssubstansen omges av en kapsel som gör att den passerar magsäcken och tarmarna intakt innan den upplöses i nedre delen av tunntarmen.
En annan fördel med läkemedlet är att det har en låg biotillgänglighet som gör att 90 procent av det inaktiveras i levern innan den når systemkretsloppet.
– Sjukdomen börjar inte i njurarna utan vi behandlar själva källan till sjukdomen lokalt i tunntarmen. Vi reducerar produktionen av IgA antikroppar och stabiliserar därmed njurfunktionen eftersom njurarna annars försämras med tiden som en del av sjukdomsbilden.
Nu kommer bolaget att ansöka om marknadsgodkännande från USA och Europa. Marknaden för läkemedlet i USA beräknas vara 4-5 miljarder dollar enligt Renée Aguiar-Lucander.
– Nu vill vi fokusera på att få läkemedlet godkänt, efter vilket vi planerar att sälja det självständigt i USA och använda oss av försäljningspartners i övriga regioner.